㈜ 엔이에스 바이오테크놀러지

(주)엔이에스바이오테크놀러지는 재단법인 국가신약개발재단에서 지원하는 ‘2025년 2차 국가신약개발사업사업’의 

‘신약 기반 확충 연구 사업’ 국책과제의 주관연구개발기관(연구책임자: 배지현 기술이사)에 선정돼 협약을 체결하였다.

본 연구과제는 (주)엔이에스바이오테크놀러지의 단독연구로 수행되며, 

전체 연구기간은 2025년 10월 1일부터 2027년 09월 30일까지 총 2년이며, 

사업비(연구비)는 정부출연금으로 총 6억원의 연구비를 지원받는다.

회사는 이 사업을 통해 통해 희귀질환 치료의 패러다임을 전환하는 계기가 될 것이며, 이를 통해 국내 바이오산업의 국제 경쟁력 강화가 가능할 것으로 예상된다. 

또한 본 연구에서 개발된 유전자 편집 및 교정 기술은 희귀질환 치료를 넘어 다양한 분야에서 활용될 수 있으며, 특히 다음과 같은 분야에서 높은 실용성을 가질 것으로 예상된다.

- 희귀난치성 환자 치료: 본 기술의 효용성을 환자 세포와 질환 모델 소동물에서 검증한 결과를 토대로 임상에 적용하여 환자 치료의 안전성, 편의성, 그리고 맞춤성을 향상하는데 활용 가능

- 희귀 유전질환 치료제 개발: 유전자 가위 및 응용체는 현존하는 유전자 편집 및 교정 도구에서 가장 사용하기 용이하고 높은 효율을 가지고 있으므로 

  난치성 유전질환에 대한 혁신적인 치료제가 될 것이다.

- 새로운 형태의 유전자 편집 시스템: 본 연구에서 확보되는 선형 이중나선 DNA 형태의 유전자 편집 시스템은 작용 후 생체 내에 잔류하지 않으리라고 예상되므로 

  고효율 유전체 교정과 비특이적 인식 감소를 동시에 이루어 주는 기술로 활용될 수 있다.

- 범용 유전자 편집 치료제 전달체: 본 연구에서 개발한 금 나노입자 기반 전달체를 이용하면 선형 이중나선 DNA를 세포 내로 안전하고 효율적으로 전달할 수 있는 

  범용 유전자 편집 치료제 전달 도구로써 활용할 수 있다.

- 조직 특이적 유전자 전달 기술 개발을 통한 응용 확장성: 개발 예정인 조직 특이적 유전자 전달 기술을 응용하여 근긴장성이영양증, 척수성 근위축증 같은 질환 외에도 

  근위축성 축삭경화증(ALS), 뒤셴 근이영양증(DMD) 등 다양한 희귀난치성 신경 근육질환에 적용할 수 있다.

- 개인 맞춤형 정밀 의료: 3,4세대 유전자 가위는 그 응용 방법이 매우 간단하며 본 연구에서 개발하고자 하는 치료 시스템을 이용하면 신속하고 정확한 환자 맞춤형 치료제 개발이 가능하므로 

  개별 유전자 변이에 최적화된 치료법을 제공할 수 있다.